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Por Randy Dotinga reportero de  HealthDay.

La investigación en ratones sugiere que los científicos pueden tener una nueva pista sobre el uso de la terapia génica contra el virus que causa el SIDA.

Los investigadores vanamente con células madre humanas y luego se inserta en los ratones, donde se multiplican en las células del sistema inmunológico que protegen contra la infección con el VIH, según un estudio publicado en línea 02 de julio de Nature Biotechnology.

Los resultados son diferentes de los típicos estudios en animales, porque las ratas eran “humanizado”: tienen el sistema inmunológico humano y se resistió a la enfermedad humana. Aún así, hasta que la búsqueda se lleva a cabo en los seres humanos, no hay manera de saber si el tratamiento funcionará en las personas. Y tomar años para que eso suceda.

Pero hay esperanza. “Es un tratamiento de un disparo a trabajar”, señaló el coautor Paula Cannon, profesor asociado de microbiología molecular en la Universidad del Sur de California.

En la terapia génica, los médicos tratan de persuadir al cuerpo para hacer algo diferente por ajustar su estructura genética. Para tratar el VIH, el virus que causa el sida, los científicos han experimentado con el uso de la terapia génica para estimular el sistema inmunológico.

En el nuevo estudio, los investigadores diseñaron células madre humanas – las células que crean otras células – para bloquear una especie de “puerta” que permite que el VIH para entrar.

El puerto, un receptor “en las células del sistema inmune ligada a un gen conocido como CCR5, se inactiva en un porcentaje muy pequeño de personas, y la gente parece que es virtualmente inmune al VIH.

“Esto es como la naturaleza nos está diciendo cómo curar el SIDA”, explica Cannon. La idea del tratamiento experimental consiste en “modificar las propias células del paciente, de manera que son resistentes al VIH” de la misma manera.

Los investigadores hicieron al “corte” de un gen en las células madre. Estas células genéticamente manipuladas que Tentana reparar el daño, Cannon señaló, pero hizo un buen trabajo y la forma del VIH fue fundamentalmente personas discapacitadas.

Los investigadores introdujeron estas células madre modificadas en ratones humanizados y otros ratones, por lo que intentaron infectar con el VIH.

Los científicos dicen que las células madre comenzaron a crear modificados genéticamente células maduras del sistema inmunitario, como las células T en ratones humanizados. Después de unas semanas, estas células inmunes nuevas parece ofrecer protección contra el VIH. Las células crecieron considerablemente en número, que ofrece menos blancos que el virus ataque.

Sin embargo, el virus hizo su habitual ataque con éxito otros ratones que no habían sido sometidas al procedimiento.

Rowena Johnston, vicepresidenta de investigación con la Fundación para la Investigación del SIDA (amfAR) en Nueva York, dijo que la terapia génica está empezando a mostrar “una promesa real” y este estudio revela una nueva faceta de su potencial.

“Una de las doctrinas de la terapia génica en el contexto del VIH ha sido el supuesto de que todas las células en cuestión debe ser transformado,” dijo. “Esta investigación demuestra que no tiene por qué ser el caso.”

Pero este enfoque puede funcionar en los seres humanos? La respuesta a esa que está por venir “, dijo Cannon.

“Queremos que todo funciona, y un buen lugar para comenzar es en una población de pacientes que ya tienen sus células madre extraídas”, dijo. Cannon y sus colegas le gustaría probarlo llevando a cuestas en un tratamiento de terapia génica en el que las células madre de pacientes con linfoma con el VIH-positivos se retiran, reparar y poner de nuevo a sus cuerpos.

Cannon no sabía cómo la terapia génica va a costar, pero una estimación, el costo de este tipo de tratamiento para el VIH a 100.000 dólares. Pero si se permite a los pacientes para evitar tomar medicamentos anti-VIH para el resto de sus vidas, dijo, debe ser rentable en el tiempo.

En cualquier caso, el tratamiento no es vuelta de la esquina. Cannon dijo que podría ser de cuatro años antes de la investigación en seres humanos puede comenzar. Sin embargo, otro tratamiento que utiliza una estrategia similar en un tipo de célula inmune ya está siendo probado en humanos.

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